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科学家开发了预防肥厚性心肌病的潜在治疗方法

发布时间:2019-03-11 10:38:22

科学家开发了预防肥厚性心肌病的潜在治疗方法 2016年2月7日 15年前,David Warshaw博士及其同事发现心脏中特定蛋白质的精确功能失常导致肥厚性心肌病,这是年轻运动员猝死病例的常

  科学家开发了预防肥厚性心肌病的潜在治疗方法

  2016年2月7日

  15年前,David Warshaw博士及其同事发现心脏中特定蛋白质的精确功能失常导致肥厚性心肌病,这是年轻运动员猝死病例的常见罪魁祸首。

  现在,一个科学家团队已经使用了一些Warshaw早期的研究结果来开发一种可能的治疗方法来预防肥厚性心肌病(HCM),这是一种遗传性疾病,可导致心脏变厚并停止有效泵血,导致心力衰竭。佛蒙特大学(UVM)医学院的分子生理学和生物物理学教授兼主席Warshaw撰写了关于这种潜在疗法对于“观点”的重要性。

   2016年2月5日出版的“科学”杂志。

  “这可以提供一种解决肥厚性心肌病的一般方法,” Warshaw说,他也是佛蒙特州心血管研究所UVM研究员。 “我认为这是非常有希望的。”

  HCM可以由心脏中许多蛋白质的不同突变引起。其中一种蛋白质肌球蛋白在每个心肌细胞中都起着微小的分子运动作用。它在绳状蛋白质肌动蛋白上拉动和释放,以便在抽血时使心肌收缩和放松。

  肌球蛋白的突变可以“改变马达的发电能力”。 Warshaw说,让心脏不正常工作,从而导致心脏扩大。

  多年来,科学家们认为这种突变导致肌球蛋白丧失其运动能力,从而甩掉整个心脏引擎。但在2000年发表于“循环研究”杂志上的一篇研究中,他和同事们发现问题不在于肌球蛋白的功效减弱;这种突变太强大了。

  通过类推,将Indy赛车(即突变体肌球蛋白)的引擎放置在原料车底盘(即,心脏的结缔组织基质)中可能导致内部应力和结构损伤,“ Warshaw在他的“Perspectives”中写道。文章。 “对于心脏,这相当于诱导HCM患者特有的心脏纤维化和肌细胞混乱。”

  相关故事患有糖尿病的患者具有稳定缺血性心脏病的高风险研究人员利用“自杀基因”设计干细胞以诱导除β细胞以外的所有细胞死亡新近开发的干细胞技术显示出治疗PD患者的希望。科学家团队找到了解决这一问题的方法他们在2016年2月5日出版的“科学”杂志上报告的问题来自哈佛医学院,斯坦福大学医学院,科罗拉多大学和旧金山的MyoKardia公司,这是一家开发此类治疗方法的生物技术公司。

  使用带有突变的小鼠,研究小组测试了一种小分子抑制剂,将肌球蛋白运动的发电量调回到更正常的水平。该研究表明,这只小鼠早在八周大时就得到含有该分子的药物,令人惊讶的是它可以防止HCM浮出水面。

  “当他们将药物给予具有突变的幼鼠时,小鼠的心脏正常发育,” Warshaw说。

  Warshaw说,由于HCM在家庭中运行,因此对基因突变检测呈阳性的婴儿可以接受治疗并避免疾病。然而,人类药物的开发需要更广泛的测试,还有许多问题需要解决,他说。

  尽管如此,Warshaw看到了巨大的潜力。在之前的研究中,他发现其他心脏蛋白的突变也会导致心肌发电量增加,进而导致HCM。他说,同样的分子仍可用于肌球蛋白运动,以补偿并因此在这些病例中阻断疾病。

  资料来源:佛蒙特大学